Ngành dược Trung Quốc đang bứt phá

Kể từ khi ra mắt năm 2014, Keytruda đã là một trong số những loại dược phẩm sinh lời nhất từng được bán ra thị trường, đem về hơn 130 tỷ USD doanh thu cho Merck - tập đoàn chuyên sản xuất thuốc điều trị ung thư của Mỹ. Trong đó, doanh thu năm ngoái đạt 29,5 tỷ USD.

Nhưng, vào tháng 9/2024, công ty công nghệ sinh học (CNSH) Mỹ Summit Therapeutics đã làm tất cả phải ngạc nhiên khi công bố một loại thuốc thử nghiệm mới với hiệu quả gần gấp đôi Keytruda. Trong một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 ngẫu nhiên, loại thuốc tên Ivonescimab có thể giúp bệnh nhân được chẩn đoán mắc ung thư phổi kéo dài thời gian thêm 11,1 tháng trước khi khối u tiến triển, so với 5,8 tháng của Keytruda.

Điều bất ngờ hơn nữa là thông tin về nhà sản xuất của Ivonescimab: Akeso - công ty CNSH ở Trung Quốc. Thay vì bán thuốc ở Mỹ, Akeso cấp phép cho Summit Therapeutics thương mại hóa sản phẩm của mình, đổi lại khoản thanh toán trả trước và tiền bản quyền cho các lần bán trong tương lai. Cuối năm nay, một thử nghiệm khác ở quy mô toàn cầu sẽ được thực hiện để chứng minh thêm hiệu quả của thuốc do Akeso sản xuất.

Sự bứt phá của ngành dược

Akeso đã dành 10 năm để điều chế Ivonescimab, trong khi nhiều công ty khác trên thế giới nỗ lực sản xuất các loại thuốc tương tự và thất bại. Do đó, thành tựu của Akeso được xem như "khoảnh khắc DeepSeek" của ngành dược Trung Quốc, ám chỉ tới mô hình AI cùng tên vừa gây sốt giới công nghệ toàn cầu thời gian qua.

Ngoài mặt trận AI, một sự thay đổi thầm lặng nhưng quan trọng không kém đang diễn ra trong lĩnh vực CNSH của Trung Quốc. Từ lâu, nước này đã nổi tiếng với việc sản xuất thuốc sao chép (generic), cung cấp nguyên liệu thô và thực hiện thử nghiệm lâm sàng cho ngành dược thế giới. Nhưng, Trung Quốc đang bứt phá với các loại thuốc cải tiến, rẻ hơn so với đối thủ.

Đặc biệt, nước này hiện là nhà phát triển thuốc mới lớn thứ hai thế giới, chỉ sau Mỹ, với hơn 10.000 cơ sở nghiên cứu và sản xuất dược phẩm lớn. Tập trung vào phát triển các loại thuốc cải tiến, các cơ sở này kỳ vọng tạo ra thay đổi đáng kể trong ngành, có thể so sánh với các đột phá đã đạt được trong các ngành công nghệ cao.

Kết quả, các nhà sản xuất thuốc phương Tây ngày càng hướng về phương Đông để tìm ý tưởng. Dự báo, tới cuối thập niên này, họ có thể thất thu tới 140 tỷ USD/năm do các bằng sáng chế thuốc sắp hết hạn. Năm ngoái, gần 1/3 các hợp đồng cấp phép lớn mà họ đã ký kết - loại trị giá 50 triệu USD trở lên, là với các công ty Trung Quốc, gấp ba lần thị phần năm 2020. Công ty tư vấn LEK ước tính rằng trong thời gian đó, tổng giá trị thuốc được cấp phép ở phương Tây từ Trung Quốc đã tăng gấp 15 lần, lên 48 tỷ USD. Vào tháng 11/2024, Merck đã trả 588 triệu USD cho LaNova Medicines - một công ty CNSH khác của Trung Quốc, để đảm bảo quyền với một liệu pháp tương tự như liệu pháp do Akeso sản xuất.

Động lực để phát triển

Thực tế, Bắc Kinh đã xác định CNSH là ưu tiên chiến lược gần 20 năm trước, nhưng mọi thứ chỉ khởi sắc từ 2015, sau loạt cải cách của cơ quan quản lý dược quốc gia. Mục tiêu của cải cách là thu hút nguồn đầu tư nước ngoài, rồi dựa vào làn sóng đó để nâng cao năng lực của chính nhà sản xuất thuốc trong nước.

Các thử nghiệm lâm sàng cũng được sắp xếp hợp lý và đưa vào các tiêu chuẩn toàn cầu. Một nghiên cứu của Yimin Cui thuộc Đại học Bắc Kinh cho thấy thời gian phê duyệt vòng thử nghiệm đầu tiên trên người đã giảm còn 87 ngày từ 501 ngày trước cải cách.

Ngoài ra, cải cách trùng với làn sóng "rùa biển" trở về - thuật ngữ chỉ các nhà khoa học Trung Quốc từng học hoặc làm việc ở nước ngoài. Thị trường nội địa rộng lớn cũng tạo ra động lực khi thu hút nhiều nhà sản xuất lớn, mang theo cả bí quyết lẫn nhân tài.

Hơn nữa, các quy tắc niêm yết dễ dàng hơn mang đến cho nhà đầu tư lộ trình rõ ràng để thoái vốn, khiến lĩnh vực trở nên hấp dẫn. Theo đó, nguồn tài trợ tư nhân cho công ty CNSH Trung Quốc đã tăng từ 1 tỷ USD năm 2016 lên 13,4 tỷ USD năm 2021.

Nhờ lực đẩy từ nguồn vốn, nguồn nhân lực và cải cách, nhiều nhà sản xuất đã có thể vượt qua việc chỉ sao chép thuốc của phương Tây. Thay vì chờ bằng sáng chế hết hạn và tạo ra các loại thuốc sao chép, họ áp dụng chiến lược "người theo sau nhanh": lấy các loại thuốc đã biết và chỉnh sửa chúng để cải thiện độ an toàn, hiệu quả hoặc khả năng phân phối.

Vì những người theo sau nhanh không bắt đầu từ con số 0, nên có thể tiến hành thử nghiệm chỉ với một phần nhỏ chi phí và tốc độ. Do đó, từ năm 2021 đến 2024, số lượng thuốc Trung Quốc được phát triển đã tăng gấp đôi lên 4.391 và các phương pháp điều trị theo sau nhanh và hoàn toàn mới chiếm gần 42% trong số phương pháp điều trị.

Tốc độ là một lợi thế khác, như Michelle Xia - nhà sáng lập Akeso, nói: "Chúng tôi có thể làm mọi thứ nhanh gấp đôi hoặc thậm chí gấp ba so với bất kỳ nơi nào khác trên thế giới".

Các thử nghiệm lâm sàng - giai đoạn phát triển thuốc lâu dài và tốn kém nhất, diễn ra nhanh hơn ở phương Tây (đó là lý do Trung Quốc tiến hành thử nghiệm ở các nơi khác trên thế giới). Một lượng lớn bệnh nhân cũng giúp việc tuyển dụng dễ dàng hơn và các bệnh viện, bác sĩ được chính phủ khuyến khích hỗ trợ nghiên cứu.

Thử nghiệm nhanh hơn đã khiến thuốc Trung Quốc trở nên hấp dẫn hơn với các nhà sản xuất thuốc toàn cầu. Dù thông tin lâm sàng chủ yếu đến từ bệnh nhân Trung Quốc thay vì một mẫu rộng hơn, chúng giúp nhà đầu tư và công ty dược phẩm phát hiện ra các phương pháp điều trị đầy hứa hẹn.

Và, khi chất lượng dữ liệu từ Trung Quốc được cải thiện, các cơ quan quản lý khác đang chú ý. Kết quả thử nghiệm của Akeso ở Trung Quốc đủ mạnh để thuyết phục Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đưa thuốc thẳng vào các thử nghiệm giai đoạn cuối.

Rất ít công ty Trung Quốc bán thuốc trực tiếp tại Mỹ mà thay vào đó có xu hướng ký thỏa thuận cho phép đối tác quyền sản xuất hoặc bán thuốc của mình ở bên ngoài để đổi lấy khoản thanh toán trước, phí theo mốc và bản quyền cho các lần bán trong tương lai. Ví dụ, trong thỏa thuận với Summit Therapeutics, Akeso nhận 500 triệu USD trả trước và khoản thanh toán bổ sung tới 5 tỷ USD cùng một phần tiền bản quyền.

Chính sách này được xem là chìa khóa giúp Trung Quốc nhanh chóng đạt sự công nhận quốc tế với các công nghệ y tế và dược phẩm mới. Theo báo cáo từ HSBC Qianhai Securities, số thỏa thuận cấp phép quốc tế của Trung Quốc tăng từ 46 năm 2017, lên hơn 200 năm 2024, với tổng giá trị 57 tỷ USD, so với 4 tỷ USD năm 2017.

Một cách tiếp cận khác là mô hình NewCo. Theo đó, công ty Trung Quốc tách tài sản lâm sàng của mình thành một thực thể riêng biệt ở Mỹ, để nó được quản lý bởi một nhóm địa phương giàu kinh nghiệm. Công ty mẹ vẫn giữ quyền sở hữu một phần, cho phép công ty hưởng lợi ngoài tiền bản quyền nếu thuốc thành công. Ngân hàng đầu tư Jefferies ước tính có khoảng 8 công ty như vậy đã được thành lập kể từ tháng 5/2024.

Khủng hoảng tài trợ và căng thẳng với Mỹ

Dù vậy, sự bứt phá của Trung Quốc không phải là không có rủi ro. Việc gia tăng các thỏa thuận cấp phép che đậy sự bóp nghẹt về tài trợ. Đầu tư tư nhân vào CNSH ở Trung Quốc giảm xuống thấp nhất trong 7 năm vào 2024, phản ánh sự suy thoái của thị trường CNSH toàn cầu. Do đó, nhà đầu tư đang ưu tiên các công ty tạo ra tiền mặt hoặc có tiềm năng quốc tế mạnh mẽ.

Jimmy Zhang - một nhà đầu tư tại San Francisco, lo ngại rằng nhiều thỏa thuận cấp phép hiện là sản phẩm của sự bùng nổ tài trợ từ quá khứ. Ông cảnh báo nếu không có đầu tư mới, dòng vốn có thể sớm cạn kiệt.

Một mối lo ngại lớn hơn là căng thẳng gia tăng với Mỹ. Vì giá thuốc ở nước này không được kiểm soát chặt chẽ như ở nội địa, nên bệnh nhân Mỹ là nguồn doanh thu lớn cho các công ty CNSH Trung Quốc. Các hạn chế thương mại của Mỹ áp cho hàng công nghệ cao và CNSH Trung Quốc đến nay vẫn thoát khỏi sự giám sát tương tự. Nhưng, với việc thương mại Trung Quốc trong tầm ngắm của ông Trump, lĩnh vực này có thể sớm bị trừng phạt.

Cách tiếp cận bán cho Mỹ qua các thỏa thuận cấp phép có thể mang lại sự bảo vệ hạn chế và thực tế là các công ty CNSH Trung Quốc đang nhận mức phí cấp phép thấp hơn cho dược phẩm thử nghiệm của họ so với các đối tác của Mỹ, vì rủi ro địa chính trị. Dù tốc độ đổi mới của Trung Quốc rất ấn tượng, họ sẽ phải đối mặt với một số thế lực địa chính trị hùng mạnh.